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震惊！FDA批准的抗癌新药74%没用
来源：美中药源
近日，美国密尔沃基一本叫做《Sentinel and MedPage Today》的杂志发表一篇文章分析过去10年FDA批准上市的抗癌药，结果发现在54个上市新药中有74%的药物没有证据显示能延长患者寿命，也不能改善患者生活质量。
在年上市的26个新药中只有3个显示能延长患者寿命而且还不是很长。文章作者质疑是否患者和支付部门应该为疗效不确定但动辄10万美元一年的高药价买单。
从表面上看FDA批准这么多疗效未知的药物实在有渎职之嫌，但实际情况要复杂得多。
癌症依然是致死率很高的恶性疾病，FDA为了让面临死神的癌症病人有最大机会生存开辟了多个快速审批通道。其中一个是如果药物能缩小患者肿瘤或延长无进展生存期则可以快速上市，但生存期疗效厂家应该在上市后做临床实验证实。
遗憾的是药物应答和无进展生存期并不是总和生存期一致，而且有时生存期很难证实因为鉴于癌症患者可能只有一线机会生存很多疗效实验允许交叉用药，即对照组的患者如果病情恶化可以转到用药组，这为生存期的确定增加了难度。但是如果没有生存期或生活质量数据的确不应该向病人和支付部门收取高额费用。
需要说明的是患者和消费者组织有时的确需要恶性疾病药物在疗效确证之前上市。前一阵美国科罗拉多州州长John Hickenlooper签署了一项所谓尝试权法案，即允许生命垂危患者在所有已有药物无效时可以使用已完成I期实验但尚未上市的新药。
六年前罗氏的抗癌药Avastin通过快速通道上市（三阴性乳腺癌那
个适应症）但后来证明没有生存期疗效被FDA撤市，引起患者和消费者组织的大规模抗议。罕见病药物尤其严重，FDA几乎总是在消费者要求加速审批的压力下。所以造成现在这种状况原因是多方面的。
另一个问题是FDA只负责批准药物但无权定价。以前这个问题不突出，但最近新药价格不断飙升而各国政府又纷纷陷入财政危机之中，所以对药品是否物有所值开始严格审查。英国著名的NICE已经拒绝为多个癌症新药支付厂家要求的药价，德国也迫使一些EMA批准的药物从德国市场退出。以后的趋势将是支付部门比药监部门拥有更大权力，得到上市许可只是一小步，得到支付部门的认可才是最关键的。
在研发经费有限的现在支付部门的政策对新药研发有着重要的导向作用，如果没有证据能延长患者寿命或仅延长一两个月寿命的新药都可以卖一年10万美元那么厂家在利益驱使下必然会做出更多这样的药物。
比如现在只占肺癌5%的ALK变异亚型药物除了两个上市的还有5、6个在晚期临床。这些后来的同类药物能为患者和社会带来多少价值实在令人怀疑。支持他们做这类产品的动力是高药价和相对低风险。而这个高药价间接鼓励了研发资源的浪费，这些研发经费应该用在更可能为人类造福的其它科研活动中。(生物谷)
...（全文约1372字）
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Copyright&2001- 版权所有 不得转载.2014年FDA批准新药分析
2014年美国食品药品管理局（FDA）药品评价和研究中心（CDER）共批准了41个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）（不包括FDA生物制品评价与研究中心批准的疫苗、血液制品等产品）。这一数字高于2013年的27个和2012年的39个，达到最近的低谷2007年批准新药数量（18个）的一倍多，成为自1996年以来批准新药最多的一年。其中，肿瘤治疗领域有9个药物获得批准，由此成为获批药物最多的领域。其次，还包括4个糖尿病治疗药物、4个新型抗菌药物，特别新型抗菌药物的获批对目前疲软的该领域新药研发无疑起着积极的推动作用。除此之外，其他各领域也值得关注。
抗肿瘤药物势头依旧
雷莫卢单抗（Ramucirumab）&商品名Cyramza。日，该药获FDA批准，用于治疗晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。Ramucirumab是特异性阻断血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）及下游血管生成相关通路的人源化单克隆抗体，可治疗不可切除的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌，或者那些经含铂类或含氟尿嘧啶治疗方案治疗后发生进展的上述患者。
色瑞替尼（Ceritinib）&商品名Zykadia。该药于日获得批准，用于某些类型晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。色瑞替尼是一种间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂，可阻断促进癌细胞发生蛋白，用于既往经惟一被批准的ALK酪氨酸激酶抑制剂克唑替尼治疗过的有转移的ALK阳性NSCLC患者。
贝利司他（Belinostat）&商品名Beleodaq。该药是一种新型异羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，于日获FDA批准上市，用于治疗侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该药是自2009年以来第3种获准用于这一罕见疾病治疗的药物，另外两种药物分别是2009年批准的叶酸类似物代谢抑制剂普拉曲沙注射剂（Folotyn）和2011年批准的HDAC抑制剂罗米地辛（Istodax）。
Idelalisib&商品名Zydelig。日，口服激酶抑制剂Idelalisib被FDA批准用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤和小淋巴细胞性淋巴瘤，但同时有治疗相关性致死性严重毒性的黑框警告。
派姆单抗（Pembrolizumab）&商品名Keytruda。日，FDA授权加速批准Pembrolizumab用于对其他治疗不再反应的晚期或不可切除的黑色素瘤。Pembrolizumab是FDA批准的首个人程序性死亡受体-1（PD-1）类药物。
奈妥匹坦+盐酸帕洛诺司琼（Netupitant+palonosetron&hydrochloride）&商品名Akynzeo。日，FDA批准该复方制剂用于治疗实施癌症化疗患者的恶心及呕吐。盐酸帕洛诺司琼于2008年获得批准，用于预防癌症化疗开始之后急性期（24小时内）产生的恶心和呕吐。奈妥匹坦是一种新药，用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期（从化疗后25~120小时）产生的恶心和呕吐。两种药物起协同作用，不同时间的止吐，让药效持续时间更长。
Blinatumomab&商品名Blincyto。日，该药获FDA批准用于治疗费城染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病(B细胞ALL)患者。免疫疗法具有独特的作用机制，特别是Blinatumomab对于白血病患者疗效较好。认识到这种新型疗法的潜力，FDA曾主动与赞助商协商对该药进行突破性疗法指定，以促进这一新型药物的批准。
奥拉帕尼（Olaparib）&商品名Lynparza。日，FDA批准该药用于有缺陷的BRCA基因晚期卵巢癌治疗，同时还批准了同伴诊断测试产品BRACAnalysis&CDx。Olaparib是聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂，参与修复受损的DNA。
Nivolumab&商品名Opdivo。该药是日FDA加速批准的另一个抗PD-1药物，用于其他药物无效而不可切除或转移性（晚期）黑素瘤的治疗。该药由百时美施贵宝提交上市申请，表明有可能明显改善上述严重疾病治疗的安全性及有效性。FDA分别授予Nivolumab突破性治疗药物资格、优先审评资格和孤儿药资格，并比计划提前3个月获批上市。
糖尿病治疗药物再放光彩
达格列净（Dapagliflozin）&商品名Farxiga。日，FDA批准钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂达格列净用于2型糖尿病的治疗，同时要求生产商就药物相关风险开展上市后研究。达格列净是FDA批准的第2个SGLT2抑制剂，首个SGLT2抑制剂为2013年3月获准上市的卡格列净。这两种口服药物的作用机制为，通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，增加尿液中葡萄糖的排泄，从而降低血浆葡萄糖水平。
阿必鲁泰（Albiglutide）&商品名Tanzeum。日，每周1次皮下注射剂阿必鲁泰获得FDA批准，用于结合饮食和锻炼，改善2型糖尿病患者的血糖控制。阿必鲁泰与诺和诺德的利拉鲁肽、百时美施贵宝和阿斯利康的艾塞那肽，属于同类GLP-1注射剂药物。
Empagliflozin&商品名Jardiance。日，基于包括4500例患者的7项研究数据，FDA批准了每日1次口服的Empagliflozin用于治疗成人2型糖尿病。Empagliflozin是一种SGLT2抑制剂，可阻断肾脏对葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖的排泄，降低血糖水平。
度拉糖肽（Dulaglutide）&商品名Trulicity。日，该药获FDA批准，1周1次皮下注射治疗2型糖尿病。该药是一种胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂，GLP-1可帮助使血糖水平正常化的激素。
抗菌药物强势来袭
达巴万星（Dalvance）&商品名Dalvance。该药于日获得批准，用于治疗由革兰氏阳性菌（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌，MRSA）导致的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。达巴万星是首个也是惟一获批用于ABSSSI治疗的双剂量方案的静脉注射抗生素。该药属于第二代半合成脂糖肽，系将一个亲脂性侧链加入到一种增强的糖肽主链，在体外对多种革兰氏阳性菌（包括MRSA和化脓性链球菌）及其他链球菌种细菌均表现出杀菌活性。
艾氟康唑（Efinaconazole）&商品名Jublia。艾氟康唑日获FDA批准用于脚趾甲灰指甲的治疗，是首个外用三唑类抗真菌药物。灰指甲是一种发生在人指（趾）甲上的传染性疾病的俗称，由一大类被称作病原真菌的微生物感染引起。该病目前治疗不足，在很大程度上是由于现有治疗药物存在局限性。
磷酸泰地唑胺（Tedizolid&phosphate）&商品名Sivextro。日，FDA批准磷酸泰地唑胺用于治疗成人ABSSSI。这是FDA继5月23日批准达巴万星之后，批准的第2个用于治疗ABSSSI感染的抗菌新药。该药由Cubist制药公司开发，是一种前药，在体内可被磷酸酶迅速转化为具有生物活性的泰地唑胺，后者能够和细菌的核糖体50S亚基结合，从而抑制蛋白质的合成。尽管自2000年辉瑞公司的同类抗菌药利奈唑胺获得美国FDA批准以后，至少有10个同类化合物进入临床，但磷酸泰地唑胺是第一个获得FDA批准的二代口恶唑烷酮类抗菌药。
Tavaborole&商品名Kerydin。日，FDA批准了5%&Tavaborole溶液用于局部治疗趾甲真菌感染。Tavaborole是首个用于治疗趾甲感染的氧硼戊环（Oxaborole）类抗真菌药物。根据最新的消息，Tavaborole未来也可用于手指甲感染。
奥利万星（Oritavancin）&商品名Orbactiv。日，该药获批用于由敏感革兰氏阳性菌（包括MRSA）导致的ABSSSI成人患者的治疗。该药是FDA批准的用于ABSSSI治疗的首个和惟一单剂量治疗方案的抗生素。
非那沙星（Finafloxacin）&商品名Xtoro。该药于日获批，用于治疗由绿脓杆菌和金黄色葡萄球菌引起的急性外耳道炎，为FDA批准的最新氟喹诺酮类抗菌药。
Ceftolozane+他唑巴坦（Ceftolozane+Tazobactam）&商品名Zerbaxa。日，FDA批准该新型复方抗菌药物上市，用于治疗成人复杂腹内感染(cIAI)和复杂性尿路感染(cUTI)。该复方药物是头孢类抗菌药物Ceftolozane和β-内酰胺酶抑制剂他唑巴坦的组合产品。
神经系统药物再创辉煌
他司美琼（Tasimelteon）&商品名Hetlioz。日该药获批上市，用于治疗完全失明患者非24小时睡醒障碍(Non-24)，这是该适应证获得批准的首个药物。Non-24是一种严重、罕见、慢性昼夜节律紊乱性疾病，其特点是无法将人体生物钟与24小时昼夜节律同步。
屈昔多巴（Droxidopa）&商品名Northera。日，FDA授予屈昔多巴加速批准，用于治疗原发性自主神经衰弱（帕金森病、多系统萎缩症和纯自主神经衰弱）、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者有症状的神经源性体位性低血压（NOH）。屈昔多巴是首个也是惟一获FDA批准用于NOH治疗的药物，也是近20年NOH对症治疗的首个新治疗选择。
Florbetaben&F18&商品名Neuraceq。日，Florbetaben&F18成为FDA批准的第3个阿尔茨海默病诊断试剂，用于正电子发射断层扫描（PET）检测β-淀粉样蛋白斑。之前，FDA还批准了Vizamyl（Flutemetamol&F18）和Amyvid（Florbetapir&F18），其中Flutemetamol&F18与Florbetaben&F18属于同类化合物。
Suvorexant&商品名Belsomra。日，FDA批准了新型催眠药物Suvorexant。它是首个获批的食欲素受体拮抗剂，通过阻断神经肽食欲素A和B与食欲素受体的结合，从而抑制神经元对唤醒系统的激活作用。
聚乙二醇干扰素β-1a（Peginterferon&β-1a）&商品名Plegridy。日，基于ADVANCE试验结果，聚乙二醇干扰素β-1a获得FDA批准，用于治疗复发性多发性硬化症（MS）。
心血管系统药物略逊一筹
沃拉帕沙（Vorapaxar）&商品名Zontivity。日，FDA批准了沃拉帕沙用于心脏病、中风以及心血管疾病的治疗。沃拉帕沙是一种首创的蛋白酶激活受体-1（PAR-1）拮抗剂，可以抑制血液凝块的形成。PAR-1是一种可被凝血酶激活的受体，而凝血酶是一种有效的血小板激活剂。沃拉帕沙能够抑制血小板上的PAR-1受体，从而抑制凝血酶诱导的血小板聚集。
六氟化硫脂质微球（Sulfur&hexafluoride&lipid-type&A&microspheres）&商品名Lumason。日，FDA批准该药上市，用于超声心动图增加左心室腔浑浊，并改善左心室心内膜边界划界。
抗病毒药物硝烟四起
雷迪帕韦+索非布韦（Ledipasvir+Sofosbuvir）&商品名Harvoni。日，口服、一天一次的抗丙肝二联复方制剂Ledipasvir+Sofosbuvir获得批准上市，用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）基因1型感染。
Ombitasvir+Paritaprevir+Dasabuvir+利托那韦（Ritonavir）&商品名Viekira&Pak。日，FDA批准该复方制剂治疗慢性HCV基因1型感染，包括晚期肝硬化肝病。该复方制剂由艾伯维公司研制，包含3种新药，即Ombitasvir、Paritaprevir和Dasabuvir，能协同抑制HCV的增长。此外，还包含以前批准的药物Ritonavir，用于增加Paritaprevir的血液水平。
Peramivir（帕拉米韦）&商品名Rapivab。日，神经氨酸苷酶抑制剂帕拉米韦获得批准，用于治疗成年人流感。神经氨酸苷酶是从感染细胞的病毒颗粒中释放的酶，神经氨酸苷酶抑制剂常用于治疗流感。帕拉米韦是第一个批准用于静脉内(IV)给药的神经氨酸苷酶抑制剂。
呼吸系统药物表现不俗
奥达特罗（Olodaterol）&商品名Striverdi&Respimat。日，Olodaterol吸入气雾剂获得批准用于慢性阻塞性肺病（COPD）的治疗。该药是一种吸入性长效β-肾上腺素受体激动剂(LABA)，有助于肺气道周围肌肉保持松弛而预防疾病症状。
尼达尼布（Nintedanib）&商品名Ofev。日，由勃林格殷格翰提交上市申请的尼达尼布获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种对人类危害严重的致命性肺部疾病，尼达尼布此前获得FDA优先审批、快速审批、突破性治疗、孤儿药物四重地位，是首个也是惟一获准用于治疗IPF的酪氨酸激酶抑制剂。
吡非尼酮（Pirfenidone）&商品名Esbriet。该药日获得FDA批准，由罗氏公司研制，用于IPF的治疗。与尼达尼布一样，该药也获得FDA授予的上述四重地位。此前，该药已在欧洲和加拿大、日本和我国批准上市。
抗炎药物添新丁
阿普斯特（Apremilast）&商品名Otezla。日，口服磷酸二酯酶-4抑制剂阿普斯特获批，用于成年活动性银屑病关节炎的治疗。阿普斯特还正在临床开发类风湿性关节炎、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多个适应证。据FDA声明，作为上市后要求，生产商将通过一项妊娠注册研究评估该药对妊娠女性的暴露效应。
Vedolizumab&商品名Entyvio。日，FDA批准Vedolizumab用于治疗中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎。该药是一种可注射的单克隆抗体，适用于那些对一种或者多种常规治疗(例如糖皮质激素、免疫调节剂、肿瘤坏死因子抑制剂)不应答的患者。
Elosulfase&alfa&商品名Vimizim。日该药获批，成为首个被FDA批准的黏多糖贮积症ⅣA型治疗药物。黏多糖贮积症Ⅳ型有两个亚型，ⅣA型为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB型为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，临床特点为明显的生长迟缓、步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，患者寿命多为20～30岁。
美曲普汀（Metreleptin）&商品名Myalept。日，美曲普汀被FDA批准，用于全身性脂肪营养不良患者的治疗。全身性脂肪营养不良患者缺乏脂肪组织，不能分泌足够的瘦素，引起代谢异常包括胰岛素抵抗。美曲普汀是瘦素类似物，作为替代疗法治疗该症，也是治疗该症的首个药物。
米替福新（Miltefosine）&商品名Impavido。日，FDA批准米替福新治疗一种被称为利什曼原虫病的热带病。利什曼原虫病是利什曼原虫引起的一种疾病，寄生虫通过沙蝇叮咬传播给人类，主要发生于生活在热带和亚热带地区的人们。米替福新是FDA批准的第一个治疗皮肤或黏膜利什曼原虫病的药物。
Siltuximab&商品名Sylvant。日，FDA批准Siltuximab用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD），亦称Castleman病(CD)。该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见，主要发生在成年人身上，由于某种类型的白细胞过度生产，导致淋巴结肿大，可能导致各种症状并削弱免疫系统，使之难以对抗感染。患者通常会出现夜间盗汗、发烧、体重下降以及虚弱等症状。
Eliglustat&商品名Cerdelga。日，FDA批准Eliglustat长期治疗1型戈谢病的成年患者。该药是全球首个口服的治疗戈谢病的药物，由赛诺菲公司历时15年研发成功，其上市颠覆了当前戈谢病依赖注射型药物治疗的市场格局，成为1型戈谢病群体重要的新治疗选择。戈谢病是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步被水解而堆积在溶酶体中，使得细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。
Naloxegol&通用名Movantik。日，FDA批准口服药物Naloxegol用于伴有慢性非癌性疼痛的阿片类药物诱导的成人便秘患者。Naloxegol是μ阿片受体拮抗剂纳洛酮的聚乙二醇化衍生物，属于作用于外周的阿片受体拮抗剂，这类药物可用来减轻阿片类药物的便秘影响。(责任编辑：泉水)
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月FDA批准新药
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作者：咸达数据
来源：咸达数据
关键词：孤儿药,FDA
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今批准的孤儿药：
1.trametinib/dabrafenib：该组合疗法日获FDA批准，日被认定为孤儿药，认定适应症为IIb期到IV期的。trametinib和dabrafenib均为研发，用于治疗不能手术切除或转移性确诊的BRAFV600E或V600K突变型。联用疗法中服用150mgtrametinib胶囊和2mg dabrafenib片。
2.tasimelteon（他司美琼）：商品名Hetlioz，号批准上市，2010年1月FDA授予其孤儿药资格。本品由Vanda研发，是一种褪黑激素受体激动剂，用于治疗完全失明患者的非24h睡眠障碍，这是首次批准用于治疗该疾病的精神障碍用药。
3.ibrutinib（依鲁替尼）：商品名Imbruvica，2013年11月首次获批准，用于治疗套细胞淋巴瘤，而其日被授予孤儿药地位的适应症为日批准的慢性淋巴细胞适应症。依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，由最早由因绘制“人类基因组图谱”而闻名的美国塞莱拉（Celera）基因技术公司开发，但由于Celera资金和资源问题，2006年Celera将该药的开发权转让给加州的Pharmacyclics公司。2011年，强生旗下子公司杨森制药（Jassen）通过先期支付1.5亿美元而获得与Pharmacyclics公司合作开发的权利，一旦新药成功并且获批上市，Pharmacyclics制药公司将共计获得9.75亿美元收入，双方还将共同分享销售所得。
4.elosulfase alfa：商品名Vimizim，日获FDA批准上市，日被授予孤儿药资格，用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起）。本品能够替代患者体内缺乏的半乳糖-6-硫酸酯酶，由BioMarin研发，也是首个获批准治疗该疾病的药物。
5.droxidopa（屈昔多巴）：商品名Northera，日获批准上市，日获孤儿药认证，用于治疗原发性自主神经衰竭患者、多巴胺-β-羟化酶缺乏症患者以及非自主神经病变患者的神经症状性体位性低血压。本品有灵北制药研发，目前国内已有上市。
6.metreleptin（美曲普汀）：商品名Myalept，获批准上市，日被认定为孤儿药，用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，美曲普汀可以辅助饮食作为先天或继发性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代疗法。本品由Amylin研发，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白（人瘦素类似物）。
7.propranolol（普萘洛尔）：商品名Hemangeol，日批准普萘洛尔口服溶液上市，由PierreFabre Dermatologie研发，用于治疗婴儿血管瘤，该药因此适应症日获得孤儿药资格。
8.miltefosine（米替福新）：商品名Impavido，日获批准上市，由PaladinTherapeutics研发，用于治疗利什曼病，日被授予孤儿药地位。米替福新是一种十六烷磷酸胆碱，最初作为抗药物研制，后发现其有抗寄生虫的作用。
9.Coagulation factor IX （recombinant）Fc fusion protein：重组凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，本品由百健艾迪研发，日批准其用于控制和预防B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症或圣诞节病）患者出血发作，该药物因此适应症日被授予孤儿药地位。
10.ethiodized油注射剂：商品名Lipiodol，本品由GuerbetLLC研发，日获批准上市，日被认定为孤儿药，用于已知患者肝动脉内直接使用后癌细胞呈像。
11.ramucirumab（雷莫芦单抗）：商品名Cyramza，研发，日获批准上市，日被授予孤儿药地位。本品是人血管内皮生长因子受体2拮抗剂，用于进展期胃癌或胃食管连接部腺癌患者的治疗。
12.siltuximab：商品名Sylvant，本品是白细胞介素6单克隆抗体，原研强生，日获批准上市。日被认定为孤儿药，用于治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD），亦称Castleman病（CD），该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
13.mercaptopurine口服溶液：6-巯基嘌呤口服液，商品名Purixan，日批准用于儿童急性淋巴细胞白血病患者，本品由Nova实验室研制，6-巯基嘌呤口服液也凭借此适应症于日被授予孤儿药地位。
14.ceritinib（色瑞替尼）：商品名Zykadia，由研制，日获批准上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移对克唑替尼进展或不能耐受的非小细胞型肺癌（NSCLC）。日，色瑞替尼因此适应症被授予孤儿药地位。本品是一种口服的小分子ALK 酪氨酸酶抑制剂。与克唑替尼相比，色瑞替尼不抑制MET激酶的活性，但可抑制IGF-1（胰岛素样生长因子1）受体。
15.antihemophilic factor （recombinant）Fcfusion protein：重组抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate，本品由百健艾迪研发，日被批准上市，并在日被授予孤儿药地位，用于控制和预防成人和儿童血友病A（先天性Ⅷ因子缺乏症）出血事件，围手术期处理，以及防止或减少出血发作的常规预防。
16.coagulation factor VIIa （recombinant）：重组凝血因子VIIa，商品名NovosevenRt，由诺和诺德研制，日被批准用于革兰滋慢氏凝集无力症（血小板无力症），主要是针对对血小板输注抵抗的成人和儿童患者。本品日被授予孤儿药地位。
17.Belinostat：商品名Beleodaq，本品是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。日被授予孤儿药地位，日在美国获批。Belinostat最初由丹麦Curagen制药公司研发，在2005年转让给TopoTarget制药公司，而后TopoTarget又在2008年以二千六百万美元收购Belinostat的全部开发权。在2010年TopoTarget和Spectrum制药公司达成协议，共同开发。在国内深圳万乐申报了一项简单、安全的合成Belinostat的方法，已获得国家知名产权局下发的专利证书，同时获准进入快速审批通道，在国内属于首创。
18.C1-esterase inhibitor （recombinant）：重组C1酯酶抑制剂，商品名Ruconest，日获孤儿药地位，日批准上市。由Stantarus和Pharming集团共同研发，用于治疗遗传性或获得的C1酯酶抑制剂缺乏引起的血管性水肿急性发作。遗传性血管性水肿系常染色体性疾病，可发生于任何年龄，而多见于成年早期，是一种罕见的和潜在的威胁生命的疾病。
19.dantrolene sodium：丹曲林钠，混悬型注射液，每一小瓶的治疗剂量为250mg/5mL，可在不到1分钟的时间内注射完毕，大大缩短了治疗时间。本品商品名Ryanodex，由Eagle制药研制，日获FDA批准上市。此前，已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位，用于治疗恶性高热（MH）。MH是一种遗传性肌病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的性疾病。
20.idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研发，后被吉列德购买，日获批准上市。本品被授予两项孤儿药地位，一项是作为单药治疗复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤（FL），日被授予；另一项是用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和复发性小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），日被授予。
21.eliglustat：商品名Cerdelga，由美国健赞公司开发，日被授予孤儿药称号，日被批准用于治疗I型戈谢病。戈谢病是一种罕见的病，这类患者不能产生足够的葡糖脑苷脂酶，该酶缺乏会引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内积聚。
22.eltrombopag（艾曲波帕）：商品名Promacta，开发，2008年第一次在美国上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。但是本品日被授予孤儿药称号是由于其治疗对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性（SAA）患者血细胞减少症，该适应症日获批准。SAA是一种罕见疾病，患者骨髓无法产生足够的新血细胞。目前，尚未有药物获批用于对初始免疫抑制疗法无响应的SAA患者的治疗，这类患者在确诊后，约有40%的患者在5年内会死于感染或出血。
23.pembrolizumab：商品名Keytruda，由默沙东开发，日被授予孤儿药称号，日正式获批，成为批准的首例程序性细胞死亡1（PD-1）单抗。该药适应症为不可切除的或转移性黑色素瘤。Pembrolizumab是一种新型人源化单抗，通过作用于PD-1提升人体免疫力，消灭晚期。本品是该类型药物的首创，包括百时美施贵宝、罗氏及在内的公司正在竞相开发用于各种癌症的类似治疗药物。（）
(责任编辑：yixin.zhang)
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